Le coût du Zolgensma
Le coût du Zolgensma, traitement de thérapie génique élaboré par le laboratoire Novartis, est au environ de deux millions d’euros (1,945 million d’euros pour une dose de ce médicament).
Zolgensma, un traitement destiné aux enfants atteints d’amyotrophie spinale.
Cette maladie rare est due à une déficience génétique du gène SMN1 (Survival of motor neuron) qui permet la production de la protéine de survie des motoneurones ( des cellules nerveuses qui contrôlent l'activité des muscles ). L’absence de la protéine entraîne une dégénérescence de ces motoneurones : "les muscles s'atrophient et des fonctions vitales sont atteints (alimentaires et respiratoires)", explique la professeure Isabelle Desguerre - cheffe du service de neuropédiatrie à l'Hôpital Necker à Paris. le décès de l'enfant survient généralement durant les deux premières années de sa vie.
Zolgensma, un traitement destiné aux enfants atteints d’amyotrophie spinale.
Cette maladie rare est due à une déficience génétique du gène SMN1 (Survival of motor neuron) qui permet la production de la protéine de survie des motoneurones ( des cellules nerveuses qui contrôlent l'activité des muscles ). L’absence de la protéine entraîne une dégénérescence de ces motoneurones : "les muscles s'atrophient et des fonctions vitales sont atteints (alimentaires et respiratoires)", explique la professeure Isabelle Desguerre - cheffe du service de neuropédiatrie à l'Hôpital Necker à Paris. le décès de l'enfant survient généralement durant les deux premières années de sa vie.
Mode d'action du Zolgensma
Le Zolgensma constituée d'un virus atténué (AAV9/virus adéno-associé) embarquant une copie du gène en déficit (le gène SMN1).Lorsqu'il est injecté dans le corps, le virus joue le rôle de vecteur, il pénètre au noyau des cellules malades (les motoneurones) et utilise la machinerie cellulaire pour remplacer la protéine manquante, les motoneurones peuvent alors survivre et fonctionner normalement.
